La médecine basée sur la seule expérience clinique est progressivement remplacée par un nouveau paradigme, celui de la médecine basée sur des faits prouvés. Il ne paraît plus possible de baser sa pratique médicale uniquement sur des données physiopathologiques ou sur la connaissance obtenue par compagnonnage auprès d'un aîné. Le nouveau paradigme, s’il ne renie pas le passé, intègre les données de la recherche clinique dont le "gold standard" est représenté par les essais randomisés.

Cette nouvelle approche ne se fait pas sans difficultés, et de fait elle est soumise à des critiques qui paraissent plus polémiques que constructives : innovation dangereuse pour certains, lapin sorti du chapeau des épidémiologistes pour d’autres, outil mis au service des planificateurs suspects d’être des rationneurs de la santé, suppression de la liberté d'exercice (ce qui n’est peut-être pas totalement inexact , mais la liberté « sauvage » au sens d’absence de contrôle par la société est-elle encore souhaitable ?)

La médecine basée sur les faits prouvés consiste à utiliser de façon consciencieuse, explicite et judicieuse les meilleures preuves disponibles en vue de prendre une décision pour soigner un individu donné (Sackett et Guyatt,1991).

En pratique, cette démarche intègre l’expérience clinique du médecin, le choix éclairé du patient et les meilleures preuves cliniques dont la validité externe vérifiée les rende applicables à notre patient. Par exemple l'utilisation systématique de l'antibioprophylaxie lors de la césarienne est sous-tendue par de nombreux essais randomisés dont les validités interne et externe ne sont pas discutables: son application doit donc être proposée sans restriction.
Inversement l’essai clinique randomisé de Mary Hannah sur l'accouchement du siège à terme a proposé de privilégier la césarienne systématique : sans vouloir discuter la validité interne de cet essai, qui mériterait de longs développements, il est indiscutable que sa validité externe est restreinte et ne s'appliquerait en toute logique qu'aux populations semblables à la population source. En effet dans celle-ci , les critères de choix et de surveillance de l'accouchement par voie basse sont très différents des nôtres d’une part et le taux de césarienne en cours de travail dans le bras essai de voie basse est anormalement élevé d’autre part.

Contrairement à ce qui a pu être dit, l'expérience clinique continue à jouer un rôle capital surtout lorsqu'il faut poser un diagnostic et intégrer les préférences des patients en vue de proposer la meilleure option thérapeutique.
Les bons médecins doivent donc utiliser de façon conjointe leur expérience clinique et la meilleure preuve utilisable. L'un ne va pas sans l'autre car le risque d'une pratique basée uniquement sur l'expérience va révéler rapidement son inadéquation du fait des progrès de la recherche clinique, et inversement une pratique basée uniquement sur les preuves issues de la recherche clinique comportera des risques évidents d’inapplicabilité, les épidémiologistes n’ayant pas le plus souvent de formation et/ou de pratique clinique suffisante pour adapter les conclusions de la recherche au cas particulier d’un patient.

La médecine basée sur les faits prouvés n'est pas restreinte à l'utilisation des essais randomisés. La pertinence des tests diagnostiques peut être fournie par des études transversales et n'exige pas d'essai randomisé. L’'identification des facteurs pronostiques nécessite seulement des études de cohorte. Enfin les preuves ne sont parfois uniquement fournies que par les sciences fondamentales telles que l'immunologie ou la génétique. Par contre les questions qui ont trait à la thérapeutique doivent obligatoirement passer par une approche expérimentale, les autres approches observationnelles étant toutes biaisées à des degrés divers et conduisant souvent à des conclusions faussement positives, donc trop optimistes, concernant l'efficacité d'une thérapeutique.

Tout le monde accepte ce nouveau concept et même y adhère avec conviction. Mais le hiatus entre la théorie et la pratique est encore difficile à combler pour une fraction importante des médecins, qui ont souvent de « bonnes » raisons pour privilégier certaines pratiques dominantes en fonction d’intérêts égoïstes conscients ou inconscients, ce qui est le propre de la nature humaine.

Nous n’en sommes encore qu’au début de la médecine basée sur les faits prouvés. Dès que son concept sera mieux « digéré », elle va nécessairement se développer et entrera dans la pratique médicale courante de la même façon que l’informatique (outil d’accès aux données de la médecine factuelle) l’a déjà réalisé et se rend incontournable tant pour le soignant que pour le soigné.